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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂(zhìjì)何时问世?答案或在明年。 2024年6月,美国福泰制药(zhìyào)(Vertex)公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床(línchuáng)数据:12名患者90天内均显示出胰岛细胞移植成功(chénggōng),其中11名减少(jiǎnshǎo)甚至完全停用了外源性胰岛素(yídǎosù)。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光(zhīguāng)”门槛高达200万美元(约1400多万人民币),令全球5亿患者(huànzhě)望而却步。2024年7月,中国科学家出手(chūshǒu),研发出中国人自己的胰岛素制剂,将触达门槛从(cóng)1400万元骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女(érnǚ),“青蛙科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克的起点(qǐdiǎn),始于父爱。 据《世界科学》报道,哈佛(hāfú)干细胞研究所主任Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子(qízi)确诊1型糖尿病(tángniàobìng),Melton转向攻克糖尿病,13年后(hòu)女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女,Melton誓要“用毕生精力(bìshēngjīnglì)寻求治愈之法”。 2004年,Melton团队在胚胎干细胞分化(fēnhuà)胰岛β细胞方面(fāngmiàn)取得一定(yídìng)进展,但分化效率却不足1%,且存在免疫排斥风险。Melton深知,这条路远比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能干细胞(iPSC)技术(jìshù)获得诺奖,让60岁(suì)细胞一键(yījiàn)回至胚胎状态。这项技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年,日本(rìběn)成(chéng)功利用iPSC技术完成(wánchéng)首例老年(lǎonián)黄斑变性的临床实验,首次将干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年,口服干细胞抗老成果“赛/诺/瑞stemax”问世,因亚洲首例而在京JD东、亚马逊等颇受追捧,被中年男性赞为“中年密匙(mìshi)”……iPSC成了(le)试验室里的万金油 前述糖尿病领域同样如此(rúcǐ)。2014年,Melton团队通过测试150多种不同化合物组合,成功培育出功能性(gōngnéngxìng)胰岛β细胞,首次实现在动物(dòngwù)实验中攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日,第84届美国糖尿病协会(xiéhuì)科学会议上,福泰制药公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名患者(huànzhě)接受了全剂量的VX-880单次输注,所有患者在第90天均(tiānjūn)显示出(chū)有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用(shǐyòng),其中3名完全停用,且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估,5年便能突破,但(dàn)现实(xiànshí)却是,他们在实验室里(lǐ)坚守了近15年,无数次的尝试与失败,才最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发力(lì),触达门槛一降再降 如今,全球患者正翘首以待VX-880的(de)Ⅲ期临床结果,但有资料显示,该成果门槛高达200万美元,远非大众所能(néng)企及。 希望(xīwàng)或来自中国(zhōngguó),2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小(xiǎo)分子技术,研发出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例患者在移植后75天完全脱离胰岛素(yídǎosù),血糖达标率从43.18%提升至98%以上。据悉,该技术20天即可完成制备,单例(dānlì)费用预计低于50万元 而类似的门槛大幅下移(xiàyí),在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下》周刊报道,乌克兰推出缓老干细胞,一针59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果(chéngguǒ)“赛/诺/瑞stemax”,则(zé)因独有的(de)干细胞激活因子Revistem,将触达门槛(ménkǎn)迭代至京(zhìjīng)JD东等平台的3.2万元,其入门款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查,该成果的(de)受众多为国内一二线城市的高净值中年(zhōngnián)男性,其反馈诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠(kào)咖啡提神”,尽显科技魅力。 在(zài)关节方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价的干细胞疗法(liáofǎ)中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元,而据CNBC报道,在美国再生(zàishēng)诊所,该技术标价为1.6万美元(约11万元)。 更惊喜的(de)在于,糖尿病等问题的触达门槛,并未(bìngwèi)止步于50万元(wànyuán)。2025年4月18日,中国殷浩教授与程新教授联合研发出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其(qí)标准化(biāozhǔnhuà)生产线单批次可制备120万胰岛当量,足以满足200例需求,成本(chéngběn)有望降至传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外(cǐwài),《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞(xìbāo)薄片,研发者矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时短、成本低,更具优势。” 有专家(zhuānjiā)认为:从200万美元到50万元甚至更低,当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的(de)不仅是医学变革,更是生命质量“去阶层化”的提升(tíshēng) 03科技,正在改写(gǎixiě)未来生命范式? 目前(mùqián),干细胞技术虽仍面临(miànlín)成本、标准化和长期安全性(ānquánxìng)等难题,但随着美、中、日等全球多线程突破,糖尿病正迈向从“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在(zài)此趋势下,攻克(gōngkè)糖尿病、心衰乃至抵御老化,或许不再是少数人的专利,而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所(suǒ)言:“这(zhè)不是关于永恒,而是关于选择——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的(yīyǔzhòngdì):“科技本身无法创造奇迹,却能(néng)缩短奇迹到来的时间。”
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